Μετοχές Ionis Pharmaceuticals (IONS): Απότομη πτώση καθώς η δοκιμή φάσης 3 για την καρδιά απέτυχε να επιτύχει τον στόχο

Συνοπτικά

• Οι μετοχές της Ionis καταρρέουν αφού η eplontersen δεν πέτυχε τον κύριο στόχο της κλινικής δοκιμής Φάσης 3 για την καρδιά σήμερα

• Η IONS βουτάει στην προ-αγοραστική συνεδρίαση αφού η μελέτη ATTR-CM απέτυχε να επιτύχει τον κύριο στόχο αποτελεσματικότητας της Φάσης 3

  

• Η Eplontersen δείχνει σήμα σε υποομάδα αλλά αποτυγχάνει να αποδείξει όφελος σε ευρεία κλινική δοκιμή στη μελέτη

• Η χρήση σταθεροποιητών επηρεάζει αρνητικά τη θεραπευτική δράση στα δεδομένα της καρδιακής μελέτης Ionis-AstraZeneca

• Η Ionis και η AstraZeneca θα παρουσιάσουν τα πλήρη δεδομένα του CARDIO-TTRansform στο ESC τον Αύγουστο

Η μετοχή της Ionis Pharmaceuticals (IONS) έπεσε απότομα αφού η κύρια κλινική δοκιμή Φάσης 3 για καρδιακές παθήσεις απέτυχε να επιτύχει τον κύριο στόχο της. Η μετοχή έκλεισε χαμηλότερα κατά 2,17% στα 84,46 δολάρια, και στη συνέχεια έπεσε 20,38% στα 67,25 δολάρια στην προ-αγοραστική διαπραγμάτευση. Η αναποδιά επηρέασε το κλίμα επειδή η δοκιμή εξέταζε την eplontersen σε έναν μεγάλο πληθυσμό με αμυλοείδωση σχετιζόμενη με την καρδιά.

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

Η μετοχή της Ionis Pharmaceuticals πέφτει μετά από αναποδιά στη δοκιμή

Η Ionis και η AstraZeneca ανέφεραν ότι το CARDIO-TTRansform απέτυχε να επιτύχει τον πρωτεύοντα δείκτη αποτελεσματικότητας. Η δοκιμή συνέκρινε την eplontersen με εικονικό φάρμακο σε ασθενείς με καρδιομυοπάθεια αμυλοείδωσης που προκαλείται από τρανσθυρετίνη. Ο κύριος δείκτης παρακολούθησε τον καρδιαγγειακό θάνατο και τα επαναλαμβανόμενα καρδιαγγειακά κλινικά συμβάντα έως την Εβδομάδα 140.

Οι εταιρείες δήλωσαν ότι η eplontersen δεν προσέφερε στατιστικά σημαντικό όφελος στην πλήρη ομάδα ασθενών. Η τυπική θεραπεία διαμόρφωσε επίσης το αποτέλεσμα, καθώς πολλοί ασθενείς χρησιμοποιούσαν ήδη θεραπεία με σταθεροποιητές. Επομένως, η πρόσθετη επίδραση της eplontersen φαίνεται περιορισμένη στον ευρύτερο πληθυσμό της δοκιμής.

Η μετοχή της Ionis Pharmaceuticals (IONS) αντέδρασε γρήγορα στην αποτυχία του πρωτεύοντος δείκτη. Η πτώση στην προ-αγοραστική συνεδρίαση έδειξε ανησυχία σχετικά με την εμπορική πορεία της θεραπείας στην ATTR-CM. Ωστόσο, οι εταιρείες ανέφεραν ότι αρκετά δευτερεύοντα αποτελέσματα, απεικονιστικά δεδομένα και δείκτες βιομαρκέρων ήταν ευνοϊκά για την eplontersen.

Η Eplontersen δείχνει μικτά αποτελέσματα στη μελέτη ATTR-CM

Η δοκιμή έδειξε διαφορετικό σήμα σε ασθενείς που χρησιμοποίησαν eplontersen χωρίς θεραπεία με σταθεροποιητές. Σε αυτή την υποομάδα, η eplontersen έδειξε ονομαστικά σημαντικό λόγο κινδύνου 0,71. Παρόλα αυτά, οι ασθενείς που χρησιμοποιούσαν σταθεροποιητές κατά την αρχική αξιολόγηση δεν έδειξαν θεραπευτική επίδραση.

Η Eplontersen προκάλεσε μεγάλες και διαρκείς μειώσεις στην πρωτεΐνη τρανσθυρετίνη. Αυτό το αποτέλεσμα συμφωνούσε με το αναμενόμενο προφίλ των φαρμάκων σίγασης που στοχεύουν το RNA. Οι εταιρείες ανέφεραν επίσης ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας σύμφωνο με τα προηγούμενα δεδομένα της eplontersen.

Το CARDIO-TTRansform στρατολόγησε 1.432 ενήλικες σε 130 κέντρα σε 20 χώρες. Η μελέτη περιλάμβανε ασθενείς με ATTR-CM άγριου τύπου ή κληρονομικού τύπου. Οι συμμετέχοντες λάμβαναν eplontersen 45 mg ή εικονικό φάρμακο μέσω υποδόριας ένεσης κάθε τέσσερις εβδομάδες.

Η Ionis και η AstraZeneca σχεδιάζουν περαιτέρω ανάλυση δεδομένων

Η ATTR-CM προκαλεί συσσώρευση λανθασμένα διπλωμένης πρωτεΐνης τρανσθυρετίνης στην καρδιά. Με την πάροδο του χρόνου, αυτή η συσσώρευση διαταράσσει τη δομή της καρδιάς και εξασθενίζει την κανονική λειτουργία άντλησης. Οι ασθενείς συχνά αντιμετωπίζουν δύσπνοια, οίδημα, αδυναμία, ζάλη, palpitations και κόπωση.

Η νόσος μπορεί να προέρχεται από κληρονομικές μεταλλάξεις ή να αναπτυχθεί με την ηλικία. Η Ionis δήλωσε ότι η δοκιμή αντανακλούσε ένα μεταβαλλόμενο θεραπευτικό τοπίο με greater χρήση σταθεροποιητών. Αυτό το πλαίσιο μπορεί να βοηθήσει στην εξήγηση του ασθενέστερου αποτελέσματος στον συνολικό πληθυσμό της μελέτης.

Η Ionis και η AstraZeneca θα συνεχίσουν να αναλύουν το πλήρες σύνολο δεδομένων του CARDIO-TTRansform. Οι εταιρείες计划 να κοινοποιήσουν τα αποτελέσματα στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Καρδιολογικής Εταιρείας τον Αύγουστο του 2026. Εν τω μεταξύ, η Ionis δήλωσε ότι ο ευρύτερος σωλήνας φαρμάκων της και τα κυκλοφορούντα φάρμακα παραμένουν κεντρικά στο μακροπρόθεσμο σχέδιό της.

Η ανάρτηση Ionis Pharmaceuticals (IONS) Stock: Shares Plunge as Phase 3 Heart Trial Misses Goal εμφανίστηκε πρώτα στο CoinCentral.