Modalis Kondigt Publicatie aan in Human Gene Therapy van Studie die Efficiënte LAMA1 Genactivatie Aantoont voor de Behandeling van LAMA2-CMD

• CRISPR-GNDM^®-platform bereikt krachtige en specifieke activering van LAMA1 met therapeutisch voordeel in preklinische modellen
• Gunstige veiligheid en farmacodynamiek aangetoond bij niet-menselijke primaten

TOKYO & WALTHAM, Mass.–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (TOKYO: 4883) heeft vandaag aangekondigd dat het onderzoeksartikel getiteld "Efficiënte LAMA1-genactivering door epigenoombewerking als therapeutische benadering voor LAMA2-CMD" is gepubliceerd in het peer-reviewed tijdschrift Human Gene Therapy.

De publicatie benadrukt overtuigend preklinisch bewijs dat Modalis' gepatenteerde CRISPR-GNDM^® epigenoombewerkingstechnologie het LAMA1-gen veilig en robuust kan activeren als een nieuwe therapeutische strategie voor LAMA2-gerelateerde congenitale spierdystrofie (LAMA2-CMD), een ernstige pediatrische neuromusculaire aandoening zonder goedgekeurde behandelingen.

Belangrijkste bevindingen zijn onder meer:

• Robuuste, spierspecifieke activering van LAMA1 na een enkele toediening van spiertrope AAV-vectoren die de GNDM-activator coderen
• Aanzienlijke verbetering van overleving en spierfunctie in DyW-muismodellen, waaronder dosisafhankelijke toename van grijpkracht en normalisatie van spierhistologie
• Gunstige veiligheids- en farmacodynamische profielen bij niet-menselijke primaten (NHP's), met sterke LAMA1-inductie waargenomen zelfs bij halve doses bij jonge NHP's

"Dit werk vertegenwoordigt een van de eerste demonstraties van systemische, enkel-vector epigenoomactivering bij grote dieren," aldus Tetsuya Yamagata, MD, Ph.D. CSO van Modalis. "Door gerichte activering van grote genen mogelijk te maken die niet compatibel zijn met conventionele AAV-genvervangingsbenaderingen, opent deze studie de deur naar een nieuwe klasse behandelingen voor een breed scala aan genetische aandoeningen."

Haru Morita, CEO, voegde toe: "De publicatie van deze studie toont aan dat de niet-klinische resultaten die ons hoofdprogramma MDL-101 ondersteunen, door de mondiale wetenschappelijke gemeenschap zijn erkend als duidelijk bewijs van zowel werkzaamheid als veiligheid. Deze gegevens vormen de wetenschappelijke basis voor onze geplande klinische onderzoeken volgend jaar en versterken het vertrouwen in het bredere CRISPR-GNDM^®-platform aanzienlijk. De ontwikkeling van MDL-101 vordert soepel, met GLP-toxicologiestudies en GMP-productie in volle gang. We zijn van plan een aanvraag voor een onderzoeksgeneesmiddel in te dienen na voltooiing hiervan, en blijven toegewijd aan het bevorderen van dit programma om een transformerende, eenmalige behandelingsoptie te leveren voor patiënten met LAMA2-CMD."

Over de publicatie

• Titel: Efficiënte LAMA1-genactivering door epigenoombewerking als therapeutische benadering voor LAMA2-CMD
• Tijdschrift: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

Auteurs: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata, et al. (Modalis Therapeutics)

Over MDL-101

MDL-101 is een onderzoekstherapie voor epigenetische genactivering die wordt ontwikkeld voor de behandeling van LAMA2-congenitale spierdystrofie (LAMA2-CMD).

De therapie maakt gebruik van:

• een gids-RNA gericht op LAMA1, een sterk homoloog compenserend gen voor LAMA2
• een nuclease-nul Cas9 (dCas9) gefuseerd met een transcriptionele activator
• een spierspecifieke promotor verpakt in een spiertrope AAV-vector

MDL-101 is ontworpen om endogene LAMA1-expressie op te reguleren om het functieverlies veroorzaakt door LAMA2-mutaties te compenseren. Het programma heeft het potentieel om een eenmalige, duurzame behandeling te zijn voor personen met LAMA2-CMD.

Over Modalis

Modalis Therapeutics (TOKYO: 4883) is een biotechnologiebedrijf dat pionierswerk verricht op het gebied van epigenetische genmodulatie met behulp van zijn gepatenteerde CRISPR-GNDM^®-platform, dat nauwkeurige controle van genexpressie mogelijk maakt zonder DNA te knippen. Het bedrijf bevordert een pipeline van nieuwe therapeutica voor genetische ziekten met hoge onvervulde medische behoefte, gebruikmakend van in vivo AAV-toediening voor veilige, duurzame en schaalbare behandelingsmodaliteiten.

Voor meer informatie, bezoek https://www.modalistx.com/en.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen met betrekking tot toekomstige gebeurtenissen en de potentiële ontwikkeling en commercialisering van de producten van Modalis Therapeutics Corporation. Deze verklaringen zijn gebaseerd op huidige verwachtingen en aannames en omvatten risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de uitgedrukte of geïmpliceerde resultaten. Modalis verplicht zich niet tot het bijwerken van deze verklaringen behalve zoals vereist door de wet.

Contacten

Contact voor investeerders en media
Modalis Therapeutics Corporation

IR & Corporate Communications

E-mail: [email protected]
Website: https://www.modalistx.com