Acțiunile Ionis Pharmaceuticals (IONS): Titlurile scad brusc după eșecul studiului de fază 3 pentru inimă

Pe scurt

• Acțiunile Ionis scad după ce eplontersen nu atinge obiectivul cheie al studiului de fază 3 pentru inimă astăzi

• IONS scade în pre-piață după ce studiul ATTR-CM nu atinge principalul obiectiv de eficacitate din faza 3

  

• Eplontersen arată un semnal într-un subgrup, dar nu reușește să dovedească beneficiul larg al studiului

• Utilizarea stabilizatorilor influențează efectul tratamentului în datele studiului cardiac Ionis-AstraZeneca

• Ionis și AstraZeneca vor prezenta datele complete CARDIO-TTRansform la ESC în august

Acțiunile Ionis Pharmaceuticals (IONS) au scăzut brusc după ce studiul său cheie de fază 3 pentru boli de inimă nu și-a atins obiectivul principal. Acțiunea s-a închis cu 2,17% mai jos, la 84,46 USD, apoi a scăzut cu 20,38% la 67,25 USD în tranzacțiile de pre-piață. Acest eșec a afectat sentimentul pieței deoarece studiul a testat eplontersen într-o populație majoră cu amiloidoză legată de inimă.

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

Acțiunile Ionis Pharmaceuticals scad după eșecul studiului

Ionis și AstraZeneca au raportat că CARDIO-TTRansform nu a îndeplinit endpoint-ul primar de eficacitate. Studiul a testat eplontersen față de placebo la pacienții cu cardiomiopatie amiloidică mediată de transtiretină. Endpoint-ul principal a urmărit decesele cardiovasculare și evenimentele clinice cardiovasculare recurente până în săptămâna 140.

Companiile au declarat că eplontersen nu a oferit un beneficiu statistic semnificativ în grupul complet de pacienți. Îngrijirea standard a influențat, de asemenea, rezultatul, deoarece mulți pacienți foloseau deja terapie cu stabilizatori. Prin urmare, efectul suplimentar al eplontersen a părut limitat în populația mai largă a studiului.

Acțiunile Ionis Pharmaceuticals (IONS) au reacționat rapid la eșecul endpoint-ului primar. Prăbușirea din pre-piață a arătat îngrijorarea privind calea comercială a tratamentului în ATTR-CM. Cu toate acestea, companiile au menționat că mai multe rezultate secundare, de imagistică și biomarkeri au favorizat eplontersen.

Eplontersen arată rezultate mixte în studiul ATTR-CM

Studiul a arătat un semnal diferit la pacienții care au utilizat eplontersen fără terapie cu stabilizatori. În acel subgrup, eplontersen a arătat un raport de risc nominal semnificativ de 0,71. Totuși, pacienții care utilizau stabilizatori la începutul studiului nu au arătat niciun efect al tratamentului.

Eplontersen a produs reduceri mari și susținute ale proteinei transtiretinei. Acest rezultat a corespuns profilului așteptat al medicamentelor silențioase țintite pe ARN. Companiile au raportat, de asemenea, un profil de siguranță favorabil, consistent cu datele anterioare despre eplontersen.

CARDIO-TTRansform a inclus 1.432 de adulți din 130 de centre în 20 de țări. Studiul a inclus pacienți cu ATTR-CM de tip sălbatic sau ereditar. Participanții au primit eplontersen 45 mg sau placebo prin injecție subcutanată la fiecare patru săptămâni.

Ionis și AstraZeneca planifică o revizuire ulterioară a datelor

ATTR-CM provoacă acumularea proteinei transtiretina malformate în inimă. În timp, această acumulare perturbă structura inimii și slăbește funcția normală de pompare. Pacienții se confruntă adesea cu dificultăți de respirație, umflături, slăbiciune, amețeli, palpitații și oboseală.

Boala poate proveni din mutații moștenite sau se poate dezvolta odată cu vârsta. Ionis a declarat că studiul a reflectat un peisaj terapeutic în schimbare, cu o utilizare mai mare a stabilizatorilor. Acest context poate ajuta la explicarea rezultatului mai slab în populația generală a studiului.

Ionis și AstraZeneca vor continua revizuirea setului complet de date CARDIO-TTRansform. Companiile intenționează să împărtășească rezultatele la Congresul Societății Europene de Cardiologie în august 2026. Între timp, Ionis a declarat că portofoliul său mai larg și medicamentele lansate rămân centrale pentru planul său pe termen lung.

Postarea Acțiuni Ionis Pharmaceuticals (IONS): Acțiunile se prăbușesc deoarece studiul cardiac de fază 3 nu atinge obiectivul a apărut prima dată pe CoinCentral.